Científicos del Instituto Broad en Cambridge (EE.UU.)
desarrollaron una nueva y versátil tecnología que expande los tipos de
ediciones genómicas que se pueden realizar y que evitan roturas de ADN de doble
cadena, según un estudio publicado este lunes en la revista Nature.
La técnica de edición genómica, llamada “edición principal”,
podría corregir alrededor del 89 por ciento de las variantes genéticas humanas
asociadas con enfermedades.
Los expertos señalaron que a pesar de los avances recientes
en tecnologías de edición del genoma, la mayoría de las aproximadamente 75 mil
variantes humanas que se conocen, no se pueden corregir de manera eficiente.
Las limitaciones del famoso sistema de edición del genoma
CRISPR-Cas9 incluyen realizar rupturas de doble cadena en el ADN, lo que
conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones (pequeñas pérdidas
de material genético).
Además, ese modelo cuenta con baja eficiencia a la hora de
corregir con precisión la mayoría de los tipos de mutaciones.
El profesor David Liu, del Broad Institute -un organismo
afiliado a la Universidad de Harvard y al Instituto Tecnológico de
Massachusetts (MIT)-, y su equipo dieron con esta nueva técnica que permite
directamente mutaciones puntuales específicas, inserciones y eliminaciones
precisas, sin que haya roturas de ADN de doble cadena.
Los científicos realizaron más de 175 ediciones en células
humanas, incluida la corrección de las causas genéticas primarias de la
enfermedad de células falciformes y la enfermedad rara de Tay-Sachs, y
concluyeron que la técnica es más eficiente, produce menos subproductos y tiene
una mayor precisión que la edición tradicional de Cas9.
Destacaron, sin embargo, que es necesaria una mayor
investigación para comprender los efectos de esta nueva técnica de modificación
genética.
